유전자 치료가 가능하려면 우선 질병을 일으키는 유전자의 정확한 위치와 기능을 알아야 하며, 유전자 전달이 효율적으로 이루어지는 전달체가 필요합니다. 또한 체내 면역 반응을 최소화하면서 목표 조직에만 정확하게 치료 유전자가 전달되는 기술이 필수적입니다. 치료 효과의 지속성과 안전성 확보를 위해서는 안정적인 유전자 발현이 보장되어야 하며, 유전자 편집의 경우 비정상적 돌연변이 발생을 방지하는 정밀한 조절이 필요합니다. 특히, 예상치 못한 면역 반응이나 오프 타깃 효과를 줄이기 위한 충분한 사전 연구와 임상 시험이 중요합니다.