유전자 치료제 개발은 어떻게 하는건가요?

Question

가장 유망한 사업이 바이오 산업이라고 뉴스에서 들었습니다,

유전자 치료제 개발은 어떻게 하는건가요?

유전자 치료제 부작용은 없는건가요?

Answer 1

안녕하세요. 김철승 과학전문가입니다.

유전자 치료제 개발은 유전적 결함을 교정하거나 질병을

치료하기 위해 DNA 또는 RNA를 사용하는 혁신적인 치료법입니다. 현재 유전자 치료제 개발은 다음과 같은 과정을 거치고 있습니다.

질병을 유발하는 유전자 및 유전 변형을 정확하

게 규명합니다.

유전자 치료를 통해 교정해야 할 치료 타겟을 선정합니다

DNA 또는 RNA를 세포에 전달하는 유전자 전달

벡터를 개발합니다.

바이러스 벡터 비바이러스 벡터 등 다양한 벡터 시스템을 활

용합니다.

동물 모델을 이용하여 유전자 치료제의 안전성과

효능을 평가합니다.

적절한 용량 투여 방법 부작용 등을 확인합니다.

엄격한 기준을 충족하는 환자를 대상으로 임상 시험을 진행합니다.

유전자 치료제의 안전성과 효능을 임상적으로 검증합니다.

임상 시험 결과 안전성과 효능이 입증되면 승인을 받아

상용화됩니다.

유전자 치료제의 부작용은 다음과 같습니다.

유전자 전달 벡터에 대한 면역 반응이 발생할 수 있습니다.

염증 발열 오한 등의 증상이 나타날 수 있습니다.

유전자 치료제가 원하는 세포에 정확하게 전달되지 않을 수 있습니다.

오프타겟 효과로 인해 예상치 못한 부작용이 발생할 수 있습니다.

유전자 치료제의 장기적인 안전성은 아직 완전히 검증되지 않았습니다.

돌연변이 유발 암 발생 가능성 등에 대한 지속적인 연구가 필요합니다.

유전자 치료는 막대한 가능성을 가진 치료법이지만 아직 초기 단계에 있으며 해결해야 할 과제가 많습니다.

지속적인 연구와 개발을 통해 유전자 치료제의 안전성과 효능을

높이고 부작용을 최소화하는 노력이 필요합니다.

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