유전자 치료는 유전자 자체를 변형해 질병을 고치는 획기적인 방식이라는데요?
유전자 치료는 유전자 자체를 변형해 질병을 고치는 획기적인 방식이라는데요? 구체적으로 어떻게 치료해주는것인지 알고 싶습니다.
안녕하세요.
말씀하신 것과 같이 '유전자 치료(gene therapy)'는 질병의 근본 원인이 되는 유전자 자체를 직접 조작하거나 수정함으로써 치료 효과를 기대하는 첨단 의학 기술입니다. 기존의 치료가 증상을 완화하거나 손상된 기관의 기능을 일시적으로 보완하는 데 초점을 맞췄다면, 유전자 치료는 질병의 원인이 되는 유전자의 돌연변이나 결함 자체를 교정하거나 대체하여, 근본적인 치료를 가능하게 한다는 점에서 획기적이라 평가받습니다. 유전자 치료의 방식은 크게 두 가지로 나눌 수 있습니다. 첫째는 체외 유전자 치료(ex vivo gene therapy)입니다. 이는 환자의 체세포, 예를 들어 면역세포나 조혈모세포 등을 체외로 꺼낸 뒤, 실험실에서 원하는 유전자를 도입하거나 교정한 후 다시 환자에게 주입하는 방식입니다. 이 방식은 조절이 용이하고, 유전자 도입 세포를 선별할 수 있어 안전성이 높은 편입니다. 대표적으로 CAR-T 세포 치료가 여기에 속하며, 이는 암세포만을 인식하도록 조작된 T세포를 이용하여 난치성 백혈병 등을 치료하는 데 사용됩니다. 둘째는 체내 유전자 치료(in vivo gene therapy)로, 유전자가 직접 환자의 몸속으로 전달되는 방식입니다. 이때 유전자를 전달하는 운반체(벡터)로는 주로 바이러스 벡터(예: 아데노부속바이러스, AAV)가 사용되며, 이들은 병원성이 제거된 상태에서 유전자를 세포에 삽입하는 역할을 합니다. 예를 들어, 선천성 망막질환이나 혈우병과 같은 특정 유전질환에서 효과적인 치료가 이루어진 사례가 있습니다. 최근에는 바이러스가 아닌 지질 나노입자(LNP)나 전기천공법, CRISPR-Cas9 같은 유전자 가위 기술도 함께 활용되며 유전자 교정의 정확성과 안전성이 크게 향상되고 있습니다. 유전자 치료는 특히 단일 유전자 돌연변이로 발생하는 유전병(예: 낭포성 섬유증, 근위축성 측삭경화증, 지중해빈혈 등)에서 큰 가능성을 보여주고 있으며, 앞으로는 암, 심혈관 질환, 대사질환, 심지어 노화와 관련된 질환까지 적용 영역이 확대될 것으로 기대되고 있습니다. 다만, 유전자 치료는 부작용 및 면역 반응, 비표적 유전자 삽입 위험성, 그리고 치료 지속성 등에서 해결해야 할 과제가 남아 있습니다. 따라서 대부분의 유전자 치료는 여전히 임상시험 단계에 있으며, 정밀한 환자 선별과 윤리적 고려가 필요한 분야이기도 합니다. 정리하자면, 유전자 치료는 우리 몸의 세포나 조직에 정상 유전자를 삽입하거나, 비정상 유전자를 교정함으로써 질병을 직접적으로 치료하는 차세대 의학 기술이며, 치료 방식은 세포 밖에서 조작 후 다시 투여하는 방법과 몸속에서 직접 전달하는 방식으로 나뉩니다. 이는 향후 유전질환뿐만 아니라 다양한 난치성 질환에 대한 새로운 희망을 제시하고 있습니다.
유전자 치료는 질병의 원인이 되는 유전자를 교정하거나 정상 기능을 하는 유전자를 세포 내로 전달하여 질병을 치료하는 방법입니다. 구체적으로는 결함이 있는 유전자를 정상 유전자로 대체하거나, 문제가 되는 유전자의 발현을 억제 또는 조절하거나, 치료 효과를 나타내는 새로운 유전자를 도입하는 방식으로 작용합니다. 이러한 유전자 치료는 주로 바이러스 벡터를 이용하여 치료 유전자를 환자의 특정 세포에 전달하며, 유전 질환, 암, 일부 감염 질환 등 다양한 질병의 근본적인 치료 가능성을 제시하고 있습니다.
유전자 치료는 질병의 근본 원인이 되는 유전적 결함을 직접 수정하거나 보완하여 질병을 치료하는 방식입니다.
크게 유전자를 추가하거나 편집하거나, 발현을 조절하는 방식으로 이뤄집니다.
유전자를 추가하는 방식의 경우, 특정 질병은 몸에 필요한 단백질을 만들지 못하게 하는 유전자 돌연변이 때문에 발생하게 되는데, 유전자 치료는 이러한 결핍된 유전자 또는 결함이 있는 유전자를 대신하여 정상 기능을 하는 새로운 유전자를 환자의 세포에 삽입하는 방식입니다. 예를 들어 척수성 근위축증의 경우, SMA1 유전자의 돌연변이로 인해 필요한 단백질이 제대로 생성되지 않아 발생하는데, 유전자 치료는 정상적인 SMA1 유전자를 환자에게 주입하여 이 단백질의 생성을 복원시키는 것입니다.
그리고 유전자 편집의 경우 질병을 유발하는 특정 유전자의 돌연변이 부위를 직접 잘라내거나, 정상적인 염기 서열로 교체하여 유전자의 기능을 복원시키는 방법입니다. 이는 유전자의 염기 서열을 영구적으로 수정하는 방식입니다.
최근 널리 알려진 유전자 가위(CRISPR/Cas9) 기술이 대표적입니다. CRISPR/Cas9은 특정 DNA 서열을 인식하고 잘라내는 효소(Cas9)와, 원하는 유전자 부위로 Cas9을 안내하는 가이드 RNA로 구성되어 있습니다. 이를 통해 질병을 유발하는 유전자를 정밀하게 편집하거나 삽입할 수 있는 것입니다.
마지막으로 유전자 발현 조절의 경우 질병을 유발하는 특정 유전자의 과도한 발현을 억제하거나, 반대로 필요한 유전자의 발현을 증가시키는 방법입니다.
예를 들어 특정 암의 경우, 암세포의 성장을 촉진하는 유전자의 발현을 억제하거나, 암세포를 죽이는 유전자의 발현을 증가시키는 방식으로 치료를 시도할 수 있는데, 이를 응용하여 RNA 간섭(RNAi) 기술을 이용하여 질병 유발 유전자의 발현을 억제하는 방식도 있죠.
안녕하세요. 정준민 전문가입니다.
유전자 치료는 여러가지 쫌 ... 광범위 한데요
말씀하신 방법도 그중 하나랍랍니다
일반적인거는 동물의 유전자를 변형해서 인슐린을 대량 만들어서 사람에게 투입하는 방법도 하나 랍니다.